Araştırma Tedavileri

Gen Tedavisi

ERT ve HSCT gibi, gen tedavisi de MPS'deki enzim eksikliğini düzeltmenin bir yolu olabilir. Bu yaklaşımla yapılan deneyler halen çok erken dönemdedir—ve enzim replasmanı tedavisinin (ERT) aksine gen tedavisi henüz herhangi bir lizozomal depo bozukluğunu başarıyla tedavi etmek için kullanılmamıştır.

Gen tedavisinin arkasındaki fikir basittir. ASB enzimi MPS VI'lı kişilerde bu enzimi kodlayan genin çalışmayan 2 kopyası bulunduğundan eksiktir. Gen tedavisinin hedefi bu hastalara bu genin yeni ve çalışan bir kopyasını vermektir—veya en azından vücutlarında bazı hücrelere genin yeni bir kopyasını verip bu hücrelerin enzimi üretmeleri ve böylece vücuda enzim için kendi kaynağını sağlamaktır.

Gen tedavisi halen çok erken geliştirme aşamasındadır . İnsanlarda deneysel olarak bile bir girişim yapılması için bir sürenin geçmesi gerekecektir.