Hematopoetik Kök Hücre Transplantasyonu—Bazı Kişilerde Kısmen Etkilidir

MPS VI'da altta yatan nedene yönelik bir tedavi hematopoetik kök hücre transplantasyonu (HSCT) adı verilen bir işlemdir. Bu işlem aslında biri kemik iliği transplantasyonu ve öbürü kordon kanı transplantasyonu denilen iki benzer işlem için kullanılır. HSCT bazı MPS VI'lı bireylerde gerçekçi bir seçenek olabilir.

Kemik iliğimiz vücudumuza sürekli olarak eskimiş hücrelerin yerini almak üzere alyuvarlar ve akyuvarlar sağlar. HSCT'nin temel amacı MPS VI'lı bir bireydeki kemik iliği yerine hastalık olmayan bir bireyden kemik iliği koymaktır. Yeni kemik iliği çalışmaya başladıktan sonra ürettiği hücreler (spesifik olarak akyuvarlar) arilsülfataz B (ASB) enzimini üretir; bu MPS VI'lı kişilerde eksik olan enzimdir. MPS VI'lı kişi böylece kendi ASB enzimi kaynağına sahip olmuş olur.

HSCT ideal olarak ancak kök hücreleri alacak MPS VI’lı birey için doku eşleştirilmiş bir donör bulunabilirse yapılmalıdır. Birçok durumda doku eşleştirilmiş bir donör bulunamaz. HSCT’de ayrıca hasta açısından önemli riskler vardır. HSCT'yi seçmeden önce dikkatle düşünülmelidir.

HSCT'nin risklerini ve yararlarını doktorunuzla konuşmalısınız.