Tratamentos experimentais

Terapia gênica

Assim como acontece com a TRE e o TCTH, a terapia gênica pode ser uma forma de corrigir a deficiência enzimática na MPS. As experiências com essa abordagem ainda estão em seus estágios iniciais — e, ao contrário da terapia de reposição enzimática (TRE), a terapia gênica ainda não foi usada para tratar doenças de depósito lisossômico.

A idéia por trás da terapia gênica é simples. As pessoas com MPS VI têm deficiência da enzima ABS, pois têm 2 cópias não funcionais do gene que codifica essa enzima. O objetivo da terapia gênica é dar a essas pessoas uma cópia nova e funcional daquele gene — ou, no mínimo, dar a algumas células do corpo uma cópia nova do gene, para que essas células possam produzir a enzima e, com isso, fazer com que o corpo tenha seu próprio suprimento da enzima.

A terapia gênica ainda está nos estágios preliminares e levará ainda algum tempo até que essa abordagem seja colocada em prática, mesmo que experimentalmente, no tratamento dos seres humanos.