Transplante de células-tronco hematopoéticas (TCTH) — parcialmente eficaz
para alguns pacientes

Um tratamento que pode tratar da causa subjacente da MPS VI é um procedimento chamado transplante de células-tronco hematopoéticas (TCTH). Na verdade, este termo se refere a dois procedimentos relacionados, um deles denominado transplante de medula óssea e o outro, transplante de sangue de cordão. O TCTH pode ser uma opção viável para algumas pessoas com MPS VI.

A medula óssea fornece ao nosso corpo um suprimento contínuo de novos glóbulos vermelhos e glóbulos brancos para substituir as células velhas. O conceito básico do TCTH é substituir a medula óssea da pessoa com MPS VI pela medula de uma pessoa que não tenha a doença. Assim que a nova medula passa a funcionar, as células que ela produz (especificamente, os glóbulos brancos) começam a produzir arilsulfatase B — a enzima que falta nas pessoas que têm MPS VI. Com isso, o paciente passa a ter sua própria fonte de suprimento da enzima ASB.

O ideal é que o TCTH seja realizado só quando for possível encontrar um doador que tenha sistema imune compatível com o do paciente que vai receber as células-tronco. Em muitos casos, não se consegue encontrar um doador com tecido compatível. Além disso, o TCTH está associado a riscos significativos para o paciente. Por isso, é preciso uma avaliação cuidadosa antes de se optar por esse tipo de tratamento.

Você deve discutir com seu médico os riscos e benefícios do TCTH.