Trasplante de células madre hematopoyéticas—Parcialmente eficaz para
algunas personas

Existe un tratamiento que puede tratar la causa subyacente de la MPS VI llamado trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT, por sus siglas en inglés). Este termino se refiere a dos procedimientos estrechamente relacionados, el trasplante de médula ósea y el trasplante de sangre de cordón umbilical. El HSCT puede ser una opción realista para algunas personas con MPS VI.

La médula ósea proporciona al cuerpo un suministro constante de glóbulos rojos y glóbulos blancos nuevos para reemplazar las células que se han gastado. El concepto básico del HSCT es reemplazar la médula ósea de una persona que tiene MPS VI con la médula ósea de una persona sana que no tiene la enfermedad. Una vez que la médula ósea nueva comienza a funcionar, las células que produce (específicamente los glóbulos blancos) fabrican arilsulfatasa B (ASB), la enzima que falta en las personas con MPS VI. De ese modo la persona con MPS VI obtiene su propio suministro de enzima ASB.

Idealmente, la HSCT sólo se debería realizar si se puede encontrar a un donante cuyos tejidos sean compatibles con la persona enferma que va a recibir las células madre. En muchos casos no se puede encontrar un donante compatible. La HSCT también está asociada con riesgos importantes para el paciente. Antes de elegir el procedimiento HSCT se lo deberá considerar cuidadosamente.

Hable con su médico sobre los riesgos y beneficios de la HSCT.