Terapia de reemplazo de enzimas

La terapia de reemplazo de enzimas (ERT) para MPS VI fue aprobada por la FDA en el año 2005 y por la EMEA en el 2006. Esta terapia proporciona a los pacientes una versión recombinante de la enzima humana N-acetilgalactosamina 4-sulfatasa (arilsulfatasa B o ASB), la cual es deficiente en pacientes con MPS VI. NAGLAZYME (galsulfase) para MPS VI trata la deficiencia enzimática subyacente, proporcionando ASB recombinante humana (rhASB) por vía intravenosa, la cual puede ser asimilada por los lisosomas y reducir el almacenamiento de glicosaminoglicanos.

Focalización de rhASB al lisosoma: La glicosilación correcta de rhASB—incluyendo la señal manosa 6-fosfato—es crucial para asegurarse de que la enzima se absorba por las células y sea transportada al compartimiento intracelular correcto—el lisosoma.

NAGLAZYME (galsulfase) está indicado para pacientes con mucopolisacaridosis VI (MPS VI). Se ha demostrado que NAGLAZYME mejora la capacidad de caminar y subir escaleras.

Información importante sobre seguridad

Los eventos adversos más comunes observados en estudios clínicos realizados con pacientes tratados con NAGLAZYME fueron cefalea, fiebre, artralgia, vómito, infecciones del tracto respiratorio superior, dolor abdominal, diarrea, otalgia, tos y otitis media. Las reacciones graves incluyeron edema angioneurótico, hipotensión, disnea, broncoespasmo, dificultades respiratorias, apnea y urticaria. Los síntomas más comunes de las reacciones a la infusión incluyeron fiebre, escalofríos moderados e intensos, cefalea, exantema y urticaria leve a moderada. También se reportó náusea, vómito, hipertensión, dolor retroesternal, dolor abdominal, malestar y artralgia. Ningún paciente interrumpió las infusiones de NAGLAZYME debido a los eventos adversos y todos los pacientes que terminaron la parte de doble ciego del estudio clínico continuaron recibiendo infusiones de NAGLAZYME una vez por semana. Casi todos los pacientes desarrollaron anticuerpos como consecuencia del tratamiento, pero el nivel de respuesta inmunológica no estaba correlacionado con la gravedad de los eventos adversos. Dado que el uso de antihistamínicos puede aumentar el riesgo de episodios de apnea, debe considerarse la evaluación de la permeabilidad de las vías respiratorias antes de iniciar el tratamiento. Debe considerarse la posibilidad de postergar la infusión de NAGLAZYME en el tratamiento de pacientes que presenten una enfermedad febril o respiratoria aguda.
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